Hücre saati geri sarılıyor: Glokomda kayıp görme artık geri getirilebilir
Milli İradenin Sesi Yeni Akit
Türkiye ve dünyadaki gelişmeleri yakından takip etmek için Google listenize Yeni Akit'i ekleyin.
Boston merkezli biyoteknoloji girişimi, milyonlarca glokom hastası için “kayıp görme” kavramını ortadan kaldırmayı hedefleyen ve hücreleri genetik düzeyde yeniden programlayarak optik sinir hasarlarını onaran dünyanın ilk gen terapisini ilk kez canlı bir insana uygulayarak tıp tarihinde dönüm noktası oluşturdu.
Boston merkezli özel bir biyoteknoloji girişimi, optik sinir hasarlarını (optik nöropatiler) tedavi etmek üzere geliştirilen dünyanın ilk gen terapisi uygulamasını bir canlı hastaya gerçekleştirdi. Tedavi, özellikle açık açılı glokom (OAG) hastalarını hedef alıyor.
Glokom, gözün drenaj sistemini tıkayarak optik sinire zarar veriyor ve görme kaybına yol açıyor.
MODERN TEDAVİLERİN SINIRI
Günümüzde glokom tedavileri, yalnızca mevcut görme seviyesini korumaya yarıyor. Kaybolan görmeyi geri getirme imkanı sunmuyor. Bu noktada yeni geliştirilen ilacın devreye girmesi hedefleniyor. İlaç, OCT4, SOX2 ve KLF4 (kısaca OSK) genlerini kullanarak yetişkin hücreleri daha kök hücre benzeri bir duruma yeniden programlıyor.
İlaca yer veren Nature dergisi, hayvan deneylerinde kısmi başarı elde edilmiş olsa da bu teknolojinin ciddi riskleri barındırdığını aktardı. Riskler arasında, özellikle kanser hücrelerinin kontrolsüz çoğalması tehlikesi öne çıkıyor. Ancak göz, hayati organlar arasında “kritik olmayan” bir konumda olduğu için ilk insan denemesi için uygun bir hedef olarak seçildi.
Harvard Tıp Fakültesi Genetik Profesörü David Sinclair, konuya ilişkin yaptığı açıklamada şunları söyledi: Araştırmalarımız, yaşlanmanın büyük ölçüde epigenetik bilginin kaybından kaynaklandığını, geri dönüşü olmayan hasarlardan değil, gösteriyor. Bu klinik çalışma, o bilgiyi geri yüklemenin insan hastalıklarını iyileştirebileceğini test etme fırsatı sunuyor.
Sinclair’in ekibi, 2020’de Nature dergisinde yayımladıkları çalışmada farelerde bazı hücreleri yeniden programlamayı başarmıştı. Bu çalışma, 2016’da Salk Enstitüsü’nde başlayan araştırmalara dayanıyordu. Ancak genlerin aşırı ifade edilmesi veya uzun süre aktif kalması durumunda farelerde tümör oluşumu gibi ciddi yan etkiler gözlenmişti.
2020 çalışmasında Sinclair, tümör riskini azaltmak için genlerden birini çıkardı ve istenen genleri doğrudan hedef hücrelere taşıyan bir virüs kullandı. O dönemde uzmanlar, tedavinin insanlara uygulanabilmesi için daha fazla güvenlik çalışması gerektiğini vurgulamıştı.
MİLYONLARCA GLOKOM HASTASI İÇİN UMUT
ABD merkezli şirketin Bilimsel Direktörü Sharon Rosenzweig-Lipson da şu açıklamayı yaptı: Ön klinik çalışmalarımız, kontrollü OSK gen ifadesinin sağlıklı hücre fonksiyonuyla ilişkili epigenetik desenleri sıfırladığını, doku performansını iyileştirdiğini ve hayvan modellerinde görsel fonksiyonu geri kazandırdığını gösterdi. ER-100’ü klinik aşamaya taşımak, epigenetik restorasyonu yaşa bağlı hastalıklar için yeni bir ilaç sınıfına dönüştürme yolunda önemli bir adım.
Tedavi başarılı olursa, milyonlarca glokom hastası için umut kapısı açılacağı aktarıldı. Çünkü mevcut tedaviler görmeyi iyileştiremiyor, ancak hücresel saat geri döndürülebilirse durumun değişebileceği düşünülüyor.
