Motor nöron hastalığının yaygın bir formu olan amyotrofik lateral skleroz, sıklıkla frontotemporal demans (ALS/FTD) ile örtüşüyor ve çoğunlukla 40-45 yaşlarında semptomsuz bir şekilde görülmeye başlıyor. Bu koşullar, hafıza, davranış ve kişilikte değişikliklerle birlikte ilerleyen yaşlarda yıkıcı sonuçlara neden oluyor.

Beynin küçük organ benzeri modellerini (organoidleri) büyütebilmek, araştırmacıların ALS/FTD'nin en erken aşamalarında, semptomlar ortaya çıkmadan çok önce neler olduğunu anlamalarına ve potansiyel ilaçları taramalarına olanak tanıdı. Nature Neuroscience adlı bilimsel dergide yapılan çalışma kapsamında, Cambridge Üniversitesi John van Geest Beyin Onarım Merkezi'ndeki bilim insanları, minin beyinleri büyütmek için ALS/FTD'den muzdarip hastalardan elde edilen kök hücreleri kullandı.

Cambridge Klinik Nörobilimler Departmanında araştırmayı yöneten kıdemli yazar Dr András Lakatos, “Nörodejeneratif hastalıklar, birçok farklı hücre tipini ve bu hücrelerin hastalık ilerledikçe farklı zamanlarda nasıl etkileşime girdiğini etkileyebilen çok karmaşık bozukluklardır. Bu karmaşıklığı yakalamak için, uzun ömürlü ve tipik olarak rahatsızlıkların meydana geldiği insan beyin hücresinin bileşimini kopyalayan modellere ihtiyacımız var. Çalışmamızın bize sunduğu şey bu. Sadece hastalığın erken safhalarında (bir hasta herhangi bir semptom yaşamadan çok önce) neler olabileceğini görmekle kalmıyor, aynı zamanda rahatsızlıkların her hücrede zaman içinde nasıl değiştiğini de görebiliyoruz” dedi. Bununla birlikte araştırmacılar, organoidlerin hastalık gelişimini anlamak için faydalı olmasının yanı sıra, tedavi için işe yarayan ilaçları anlanın güçlü bir yolu olduğunu söyledi. Lakatos,.”Bu, organoidlerin çok önemli bir avantajıdır, çünkü hayvanlardan alınan örneklerde genellikle hastalıkla ilgili tipik değişiklikleri göremeyiz.” dedi.

Bilim insanları, mini beyinler üzerinde yaptıkları deneylerde GSK2606414 adlı bir ilacın, toksik proteinlerin birikmesi, hücre stresi ve sinir hücrelerinin kaybı dahil olmak üzere ALS/FTD'deki yaygın hücresel sorunları gidermede etkili olduğunu aktardı. İlacın, şimdi nörodejeneratif hastalıklar için klinik deneylerde test edildiği belirtildi. Cambridge Üniversitesi ve İngiltere Demans Araştırma Enstitüsü'nden Dr. Gabriel Balmus, "Sinir hücrelerinde DNA hasarına yol açan bazı mekanizmaları modelleyerek ve bunların çeşitli hücre işlev bozukluklarına nasıl yol açabileceğini göstererek, daha fazla potansiyel ilaç belirleyebiliriz” dedi.