Tıpta tarihi başarı: Deneysel tedavi umut oldu! Minik hasta kanseri yendi

The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan vakada, kemoterapi ve cerrahi müdahalelere yanıt vermeyen 3 yaşındaki bir hepatoblastom hastasında deneysel GPC3-CAR T tedavisinin ardından tam klinik yanıt elde edildi. 12 aylık takip sürecinde hastada kanser hücresine rastlanmadığı bildirildi.

3 yaşındaki bir hastayı içeren ilham verici başarı öyküsü, bilim insanlarının katı tümörlere karşı CAR T hücresi terapisinde büyük ilerleme kaydettiğini ve potansiyel olarak hayat kurtarıcı sonuçlar elde ettiğini gösteriyor. The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan bir raporda araştırmacılar, CAR T hücresi tedavisinin ardından bir karaciğer kanseri türü olan hepatoblastomun 3 yaşındaki bir erkek çocukta tamamen gerilediği bir vakayı belgeledi. Çocuğa ilk teşhis konulduğunda, karaciğerinin sol lobunda 11,2 cm x 9,6 cm x 7,1 cm boyutlarında bir kitle bulunuyordu.

Kanser akciğerlerine metastaz yapmış ve kemiklere de yayıldığına dair işaretler görülmüştü. Çocuk üç seans kemoterapi almış ve birincil karaciğer tümörü, akciğerlerine yayılan kanseri almak için yapılan iki ameliyatla birlikte cerrahi olarak çıkarılmıştı. Müdahalelere rağmen kanser hızla geri gelmiş ve akciğerlerinde yeni bir tümör ortaya çıkmıştı.

İLK İNSAN DENEYİ OLAN CARE: Hızlı nüksün ardından çocuk, deneysel bir CAR T hücresi terapisi türünün ilk insan deneyi olan CARE çalışmasına dahil edildi. Çocuk, kendi T hücrelerinden yapılan ancak karaciğer kanserlerinde yüksek düzeyde ifade edilen glipikan-3 (GPC3) proteinini tanımak üzere tasarlanan deneysel GPC3-CAR tedavisinden iki doz aldı.

Araştırmacılar ayrıca, klinik öncesi modellerden elde edilen önceki kanıtlara dayanarak CAR T hücrelerinin ömrünü ve tümör öldürme yeteneğini artırmak için bağışıklık proteinleri olan interlökin-15 ve interlökin-21'i ifade edecek genleri de tedaviye eklediler. Çocuk, GPC3-CAR tedavisinden iki infüzyon aldı. İlk infüzyonun ardından hasta, BT taramaları ve tümör aktivitesinin bir göstergesi olan kanındaki alfa-fetoprotein adlı proteinin düşen seviyeleri ile gösterilen kısmi bir yanıt gösterdi. Sekiz hafta sonra tedavinin ikinci dozunu aldı ve takip taramaları, bazı kalıntı yara izleri dışında hastalığın kalan hiçbir belirtisini göstermedi. 12 ayın sonunda çocuk hâlâ hastalıksızdı; bu, hastalığının deneye katılım öncesindeki şiddeti göz önüne alındığında hasta ve ailesi için inanılmaz bir sonuç ve dönüm noktasıydı.

Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi'nden ortak yazar ve çocuk onkoloğu Andras Heczey, bu çalışmanın, bu yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastom için güvenli ve etkili bir modalite olabileceğine dair kanıt sağladığını ve GPC3+ katı tümörleri olan hastaların daha fazla değerlendirilmesine duyulan ihtiyacı vurguladığını belirtiyor. Testlere CARE çalışmasında (Baylor College of Medicine'da) ve Seattle Çocuk Hastanesi aracılığıyla yürütülen IMPACT adlı benzer bir klinik araştırmada devam ediliyor. Bulgular The New England Journal of Medicine dergisinde rapor edildi.